發(fā)布日期：2017-05-22

近日，美國希德斯-西奈（Cedars-Sinai）醫(yī)療中心的研究人員通過創(chuàng)新技術(shù)成功地修復(fù)了實(shí)驗動物的嚴(yán)重肢體骨折，幫助這些骨骼組織無法自愈的動物重新長出了自己的骨骼組織。目前，研究人員已經(jīng)證實(shí)了這種方法對于人類患者的安全性與有效性。結(jié)合超聲療法，干細(xì)胞技術(shù)與基因治療技術(shù)，這種開創(chuàng)性的治療方法最終可以取代骨組織移植作為修復(fù)嚴(yán)重破骨的有效方法。

“我們在骨科引起的偉大革命才剛剛開始，”研究對應(yīng)文章的主要作者，希德斯-西奈（Cedars-Sinai）醫(yī)療中心外科和骨骼干細(xì)胞治療計劃主任Dan Gazit博士表示，“我們完成了工程學(xué)與生物學(xué)的有機(jī)結(jié)合，推進(jìn)了骨骼再生工程的進(jìn)展，我們認(rèn)為這代表著再生醫(yī)學(xué)光明的未來。”

這項研究對應(yīng)的文章發(fā)表在最新上線的Science Translational Medicine雜志，題為“In situ bone tissue engineering via ultrasound-mediated gene delivery to endogenous progenitor cells in mini-pigs。”

目前，全球每年都會有超過200萬人接受骨骼移植手術(shù)，這些骨移植手術(shù)常常因涉及交通事故，戰(zhàn)爭或腫瘤移除而造成的嚴(yán)重傷害。這種損傷可能會在骨折的邊緣之間產(chǎn)生嚴(yán)重裂隙，而骨骼折斷邊緣相對于骨骼的其他部分來說更加難以獨(dú)立地進(jìn)行橋接。

Cedars-Sinai外科教授Gazit表示：“對于全球百萬需要骨骼移植的病人來說，最不幸的是他們中的絕大部分都沒有足夠好的運(yùn)氣能在治療周期中獲得骨骼捐贈者的支持。”

目前骨骼移植所面臨的一個最嚴(yán)重問題在于并沒有足夠的健康骨骼來用于修理與移植。同時，絕大多數(shù)接受骨骼手術(shù)的病人都會陷入長時間的疼痛以及昂貴冗長的住院治療。此外，來自捐贈者的移植骨骼也可能不能正確地整合或生長在骨損傷患者身上，導(dǎo)致最終的修復(fù)失敗。

在這項由Cedars-Sinai科學(xué)家主導(dǎo)的研究中，他們?yōu)楣且浦蔡峁┝朔浅Ｐ枰奶娲桨浮?/p>

在他們的研究中，研究人員構(gòu)建了一個膠原蛋白基質(zhì)模型，膠原蛋白是人們身體內(nèi)合成骨骼的重要原料。科學(xué)家將這種膠原基質(zhì)植入實(shí)驗動物腿骨骨折兩側(cè)的間隙并在兩周的時間內(nèi)將實(shí)驗動物自身的骨骼干細(xì)胞引入了骨裂缺口。為了啟動骨骼的修復(fù)過程，該團(tuán)隊將促進(jìn)骨骼細(xì)胞生長和分化的基因?qū)雱游锕趋栏杉?xì)胞中，利用超聲脈沖和微泡將骨誘導(dǎo)基因直接遞送到了干細(xì)胞中。

在手術(shù)實(shí)施8周后，所有接受治療的實(shí)驗動物都發(fā)生了與正常骨骼移植沒有明顯差別的愈合。研究表明，這些介導(dǎo)生長的骨骼與手術(shù)移植的骨骼一樣強(qiáng)壯。

這項研究首次證明了超聲介導(dǎo)基因遞送對于干細(xì)胞基因治療的有效性與在非止血性骨折治療方面的應(yīng)用。“它解決了一個骨科存在的重大問題，并具有極佳的臨床轉(zhuǎn)化能力。”文章的作者說。

參考資料

DOI: 10.1126/scitranslmed.aal3128

來源：轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)網(wǎng)（微信號 zhuanhuayixue）