精準醫(yī)療是以個體化醫(yī)療為基礎，結(jié)合基因組測序技術以及生物信息與大數(shù)據(jù)科學的交叉應用而發(fā)展起來的新型醫(yī)學概念與醫(yī)療模式。早在2011年，美國醫(yī)學界首次提出了“精準醫(yī)學”的概念，2015年年初，奧巴馬在美國國情咨文中提出“精準醫(yī)學計劃”，希望精準醫(yī)學可以引領一個醫(yī)學新時代。
自此開始，精準醫(yī)療異軍突起。2016年，精準醫(yī)療迎來發(fā)展的最好時機，美國波士頓聚集著一批世界頂級學府，例如麻省理工學院（MIT）和哈佛大學，這些科研實力雄厚的科研機構(gòu)，使波士頓成為全球精準醫(yī)療公司聚集的熱點地區(qū)之一。
（一）Editas Medicine：CRISPR基因編輯領域首家IPO公司
Editas Medicine（NASDAQ：EDIT）成立于2013年，是由MIT的張鋒等人聯(lián)合創(chuàng)辦的一家改造基因編輯的生物科技公司。Editas Medicine致力于將基因編輯技術應用到人類治療中，從基因?qū)用孢M行精準的分子改造，從而開發(fā)出直接更改致病基因的療法。
Editas Medicine在基因編輯、蛋白質(zhì)工程、分子和結(jié)構(gòu)生物學，以及CRISPR/Cas9和TALENs技術方面都處于領先的地位。截至目前，Editas Medicine擁有相關領域內(nèi)的21項專利，還有200項專利正在申請當中。
Editas Medicine是基因編輯領域在臨床實驗上進展較快的公司，計劃于2017年開展CRISPR基因編輯治療利伯先天性黑朦?。↙eber congenital amaurosis，LCA；一種遺傳性視力衰退疾病）的人體實驗。這將是CRISPR基因編輯技術首次應用于臨床試驗。
另外，Editas開展的項目還有與Juno合作開展的癌癥CAR-T治療項目，以及良性血液疾病、遺傳性肌肉疾病、遺傳性肺病、遺傳性和感染性肝病等。
（二）Intellia Therapeutics：獨家享有CRISPR/Cas9知識產(chǎn)權
Intellia Therapeutics成立于2014年，主要致力于 CRISPR/Cas9 技術在治療領域的發(fā)展，例如白血病、癌癥等。 Intellia在CRISPR/Cas9技術治療領域獨家享有一項極為重要的知識產(chǎn)權，并獲得了Atlas Venture 和諾華的首輪融資。
Intellia Therapeutics未來的發(fā)展方向是將CRISPR與CAR-T更好地結(jié)合。2015年1月，Intellia Therapeutics與CAR-T領域處于領先地位的諾華展開一項長達5年的研發(fā)合作計劃，Novartis與Intellia Therapeutics的合作，將促使CAR-T技術與CRISPR/Cas9基因組編輯技術的結(jié)合，開發(fā)出威力更加強大的癌癥治療方法。
此外，Novartis還會和Intellia Therapeutics共同利用CRISPR基因組編輯技術研究造血干細胞（hematological stem cells，HSCs）相關的疾病，包括鐮狀細胞病、β-地中海貧血。2015年，Intellia Therapeutics獲得了7000 萬美元的B輪融資。
（三）Bluebird Bio：專注開發(fā)罕見病基因療法
Bluebird Bio（NASDAQ：BLUE）成立于1992年，是一家為兒童提供基因檢測與基因療法的醫(yī)藥公司，通過對患兒的基因研究，為小兒麻痹癥、兒童營養(yǎng)不良、貧血等病癥提供針對性早期治療。
Bluebird Bio進行有多個臨床項目，如用于治療兒童大腦腎上腺腦白質(zhì)營養(yǎng)不良的Lenti-D、在第一例病人現(xiàn)實療效的治療β地中海型貧血和鐮刀狀細胞貧血藥物LentiGlobin。
Bluebird Bio是基因治療領域的“獨角獸”，目前市值高達36億美元。當然，這跟它正在研究治療高發(fā)的單基因遺傳病——地貧——有很大關系。
（四）Moderna Therapeutics：打造mRNA治病平臺
2015年是mRNA治療爆發(fā)的一年，因為包括Moderna Therapeutics在內(nèi)的四家mRNA治療公司竟吸金40多億美元。
Moderna Therapeutics成立于2010年，是一家生物技術公司，致力于研究信使RNA（mRNA），以期治療腫瘤、傳染病和罕見疾病。Moderna Therapeutics的核心技術是幫助人們在自己的細胞內(nèi)制造藥物，而不是在實驗室配置用于服用或注射的藥物（這是所有其他生物技術公司的做法）。
具體方法是，在病人體內(nèi)植入mRNA，這種mRNA隨后會刺激人體細胞制造治療所需的蛋白質(zhì)，且不會觸發(fā)常見的人體免疫反應。
其中在2015年1月，公司完成了史上生物技術公司最大額的融資——4.5億美元。這筆融資讓Moderna成為當今世界上藥物研發(fā)行業(yè)中最有價值的、具有風險投資支持的私有公司。
《財富》曾撰稿稱：Moderna可能是過去至少十年中誕生的唯一一家最具革命性的制藥公司，或至少是與谷歌支持的Calico平分秋色，后者旨在延緩細胞老化。
（五）SQZ Biotech：領先的細胞療法平臺
SQZ Biotech成立于2013年，由麻省理工大學的Armon Sharei創(chuàng)辦。12月7日制藥巨頭羅氏（Roche）與初創(chuàng)公司SQZ Biotech達成5億美元的合作訂單。雙方將依托SQZ的技術平臺，共同開展癌癥的免疫治療研究。
該細胞療法將應用SQZ Biotech的CellSqueeze技術，引入腫瘤相關的蛋白到患者β細胞中，從而激活T細胞對抗癌癥。CellSqueeze技術是一種微流控芯片，能夠讓被呈遞的物質(zhì)進入幾乎所有的細胞類型中。SQZ Biotech擁有MIT CellSqueeze技術平臺的獨家全球授權。
SQZ在2015年被FierceBiotech評選為“15大熱門公司”之一；它的技術平臺在2014年被美國著名科普雜志《科學美國人》評選為“十大改變世界的創(chuàng)意”之一。
（六）Seres Therapeutics：開啟人類微生物組IPO時代
Seres Therapeutics（NASDAQ： MCRB）是由Flagship Venture Labs于2010年成立，致力于研發(fā)Ecobiotic治療產(chǎn)品，主要治療微生物生態(tài)失衡引起的感染和代謝類疾病。2012年Seres從Flagship VentureLabs畢業(yè)，先后獲得4輪融資，累計超過1.3億美元。
Seres目前處于臨床II期的微生物混合藥物SER-109，主要是幫助人體重新建立平衡的微生物生態(tài)，治療艱難梭菌感染（CDI）引起的腸道疾病。SER-109獲得FDA“突破性治療”稱號，同時被評為治療成人CDI的“孤兒藥”。
除了SER-109之外，Seres還有另外幾款藥物在研發(fā)中。其中有一款藥物用于治療2型糖尿病等代謝類疾病。
（七）Evelo Biosciences：利用微生物治療癌癥
Evelo Biosciences是2015年畢業(yè)于Flagship Venture Labs的一家初創(chuàng)型生物科學企業(yè)，主要致力于用微生物技術探尋治療癌癥的方法。
Evelo的研究人員認為，微生物在腫瘤的治療中起作用有兩個原因，一是微生物可以直接殺死腫瘤細胞；二是特定的微生物可以擾亂腫瘤的微環(huán)境，給免疫細胞攻擊腫瘤細胞掃除了障礙?；趯Π┌Y相關細菌（CAB）和細菌免疫激活劑（BIA）的深入研究，Evelo建立了Oncobiotic平臺以開發(fā)基于微生物的癌癥治療方法。Evelo于2015年11月獲得3500萬美元種子輪融資。
（八）Jounce Therapeutics：領先的癌癥免疫療法
Jounce Therapeutics成立于2013年，致力于研發(fā)一流的免疫療法。該免疫療法的特點是并非直接治療患者腫瘤，而是通過管理患者的免疫系統(tǒng)使其能自主發(fā)現(xiàn)并攻擊癌細胞和惡性腫瘤。目前正在研發(fā)的重點項目有可以刺激誘導性共刺激分子的單克隆抗體JTX-2011、破壞腫瘤相關巨噬細胞上靶點交互的超T細胞等。
Jounce Therapeutics于2013年獲得4700萬美元A輪融資，于2015年獲得5600萬美元B輪融資。Jounce Therapeutics成立第一年就被FierceBiotech評選為“15大熱門公司”之一。
（九）WuXi NextCODE：基于基因測序的臨床診斷企業(yè)
WuXi NextCODE成立于2013年，是藥明康德的全資子公司，致力于幫助全球臨床醫(yī)生、科研機構(gòu)和企業(yè)研發(fā)人員充分利用全基因組學更好地診斷和治療疾病。
WuXi NextCODE是全球基因組醫(yī)學領域的領軍企業(yè)，擁有獨一無二的基因醫(yī)學綜合一體化能力，包括基于CLIA認證實驗室的全面測序能力、全球領先的基因測序分析系統(tǒng)、全新的數(shù)據(jù)庫構(gòu)架、可實現(xiàn)快速高效的大規(guī)?；驍?shù)據(jù)查詢、管理、存儲和共享，以及應用基因組學全方位優(yōu)化新藥開發(fā)的專業(yè)知識和經(jīng)驗。
WuXi NextCODE從世界各大領先測序分析供應商中脫穎而出，成為GenomicsEngland選用的唯一一家應用在所有分析類別的數(shù)據(jù)分析系統(tǒng)。
（十）Foundation Medicine：癌癥全基因組測序的商業(yè)級企業(yè)
Foundation Medicine（NASDAQ：FMI）成立于2010年，由MIT和哈佛 Broad 研究所工作的醫(yī)生創(chuàng)立，是一家分子信息商業(yè)級公司，專注于利用基因組數(shù)據(jù)從根本上改變癌癥患者治療方法。
Foundation Medicine研發(fā)了兩款臨床產(chǎn)品——用于治療實體瘤的FoundationOne以及用于治療血液惡性腫瘤的FoundationOne Heme，為鑒別癌癥患者的分子變異情況、匹配對應的靶向治療和臨床試驗而提供全面的基因組圖譜。
2015年初，制藥巨頭羅氏以10億美元入股Foundation Medicine，希望借助Foundation Medicine先進的測序技術為公司未來開發(fā)腫瘤個性化治療掃平道路。
來源：奇點網(wǎng)
